Редактирование генома достигло невероятного уровня точности

Скорость развития генно-инженерных технологий поражает. Наверное, все помнят, какой фурор произвела в свое время технология редактирования генома CRISPR-Cas9. И теперь он готов к списанию.

А все потому, что родилась новая технология, изобретенная учеными Массачусетского технологического института и Гарвардского университета, оставившая старый CRISPR-Cas далеко позади.

Или воспользуйтесь продукцией Сибирского Здоровья.

Технология CRISPR-Cas9 по сути ненадежна и слишком неудобна. Но инновационный метод прайм-редактирования (прайм-редактирования) позволяет зафиксировать в геноме все, что только можно пожелать, вплоть до основания.

Первичное редактирование не требует создания двухцепочечных разрывов, а вместо направляющей РНК, которую CRISPR/Cas использует для определения нужного участка генома, включает расширенную направляющую РНК (прайм-редактирование расширенной направляющей РНК, пегРНК, prgRNA ).

Удлиненная направляющая РНК нацелена на модифицированный фермент Cas9, чтобы разрезать только одну цепь ДНК (известно, что разрывы двух цепей могут вызывать непреднамеренные мутации).

После этого фермент обратной транскриптазы напрямую копирует отредактированную генетическую информацию, содержащуюся в prgRNA, в целевой геномный сайт.

«Тот факт, что мы смогли напрямую скопировать новую генетическую информацию в целевой сайт, был откровением. Мы были очень взволнованы», — говорит биолог-химик Эндрю Анзалоне, один из авторов исследования.

Самое главное, что впервые исследователи смогли эффективно заменить одну «букву» ДНК на любую другую: аденин (А), цитозин (С), гуанин (Г) и тимин (Т) теперь взаимозаменяемы со всеми 12 возможные методы. Пока осуществимо лишь несколько вариантов таких замен.

«Благодаря первоначальному редактированию мы, наконец, сможем напрямую исправить мутацию серповидноклеточной анемии, восстановив нормальную последовательность и удалив четыре дополнительных основания ДНК, вызывающих болезнь Тея-Сакса, без полного разрезания ДНК», — говорит биолог Дэвид. Лю.

Команда ученых уже произвела около 200 геномных замен на мышах, при этом новая технология дала на порядок меньше нежелательных побочных продуктов и неуместных изменений, чем подход CRISPR-Cas9.

Подход еще требует некоторой доработки. Тем не менее, по мнению специалистов, с помощью нового метода удастся вылечить около 90% всех генетических заболеваний человека.

Много полезной и интересной информации вы можете посмотреть на сайте яздоров58.рф